Apa itu Brineura - Cerliponase Alfa dan untuk apa ia digunakan?
Brineura adalah ubat untuk rawatan lipofuscinosis neuroid ceroid jenis 2 (CLN2), keadaan keturunan pada kanak-kanak yang membawa kepada kerosakan otak yang progresif.
Kerana jumlah pesakit dengan CLN2 rendah, penyakit ini dianggap 'jarang', dan Brineura ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 13 Mac 2013.
Brineura mengandungi bahan aktif cerliponase alfa.
Bagaimana Brineura - Cerliponase Alfa digunakan?
Brineura dimasukkan terus ke otak. Sebelum infus awal, pesakit harus menjalani pembedahan untuk menanam alat, yang berjalan dari luar tengkorak melalui rongga cairan ke otak, di mana ubat dikeluarkan.
Suntikan diberikan dua minggu sekali oleh profesional kesihatan yang berpengalaman dalam menyampaikan ubat ke otak. Untuk mengurangkan risiko reaksi infus, pesakit mungkin diberi ubat lain sebelum atau semasa rawatan dengan Brineura atau infus dapat diperlahankan.Rawatan dapat diteruskan selagi pesakit mendapat manfaatnya.
Brineura hanya boleh didapati dengan preskripsi.Untuk maklumat lebih lanjut, lihat risalah pakej.
Bagaimana Brineura - Cerliponase Alfa berfungsi?
Pesakit CLN2 kekurangan enzim yang diperlukan untuk perkembangan otak normal yang disebut tripeptidyl peptidase 1 (TPP1). Bahan aktif di Brineura, cerliponase alfa, adalah salinan TPP1 dan digunakan untuk menggantikan enzim yang hilang.
Ubat ini dimasukkan terus ke otak untuk melewati penghalang darah-otak, penghalang pelindung yang memisahkan aliran darah dari otak dan mencegah bahan-bahan seperti ubat-ubatan memasuki tisu otak.
Apakah faedah yang ditunjukkan oleh Brineura - Cerliponase Alfa semasa kajian?
Dalam kajian awal ditunjukkan bahawa Brineura mengurangkan kadar penyakit yang diukur berdasarkan skala penilaian standard.
Dalam kajian terhadap 23 kanak-kanak (usia rata-rata 4 tahun) yang dirawat dengan Brineura selama hampir satu tahun, 20 daripadanya (87%) tidak mengalami kehilangan 2 mata dalam kemahiran motor dan bahasa yang diperhatikan secara historis pada pesakit yang tidak menerima rawatan.
Penilaian dilakukan oleh doktor yang memberikan pesakit skor terpisah untuk kemahiran motor dan bahasa (di mana 0 lebih teruk dan 3 adalah normal). Skor akhir pesakit adalah jumlah dua skor.
Dalam kajian susulan, faedah Brineura berlangsung selama satu tahun lagi; hasil kajian menunjukkan bahawa penyakit ini dapat diperlahankan pada kebanyakan pesakit. Kajian ini masih dijalankan.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Brineura - Cerliponase Alfa?
Kesan sampingan yang paling biasa dari Brineura (yang mungkin mempengaruhi lebih dari 1 dari 5 orang) adalah demam, tahap protein yang rendah dalam CSF (cecair dari otak dan saraf tunjang), EKG yang tidak normal (ujian aktiviti jantung)., Muntah , jangkitan saluran pernafasan atas (jangkitan hidung dan tekak) dan reaksi hipersensitiviti (alahan). Untuk senarai penuh kesan sampingan yang dilaporkan dengan Brineura, lihat risalah pakej.
Brineura tidak boleh digunakan pada pesakit yang mengalami reaksi hipersensitiviti (alergi) yang mengancam nyawa dengan Brineura dan gejalanya berulang ketika ubat itu diberikan lagi. Itu juga tidak boleh diberikan kepada pasien yang telah ditusuk shunt untuk mengalirkan lebihan cairan dari otak. Akhirnya, Brineura tidak boleh diberikan kepada pesakit jika ada masalah dengan alat ini, seperti kebocoran atau jangkitan.
Mengapa Brineura - Cerliponase Alfa diluluskan?
Data yang ada menunjukkan bahawa Brineura menyumbang untuk memperlambat kehilangan kemahiran motor dan bahasa pada pesakit dengan CLN2, penyakit yang tidak ada rawatan lain.
Sejauh keselamatan, tidak ada masalah yang tidak dapat diterima dari data. Oleh itu, Jawatankuasa Agensi untuk Produk Ubat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahawa manfaat Brineura lebih besar daripada risikonya dan mengesyorkan agar ia diluluskan untuk digunakan di EU.
Brineura diberi kuasa dalam "keadaan luar biasa" kerana tidak mungkin mendapatkan maklumat lengkap mengenai Brineura kerana jarang penyakit ini. Setiap tahun Agensi Ubat Eropah akan mengkaji maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.
Maklumat apa yang masih ditunggu untuk Brineura?
Oleh kerana Brineura telah diberi izin dalam keadaan luar biasa, syarikat yang memasarkannya akan memberikan data lebih lanjut dari kajian mengenai keselamatan ubat, termasuk risiko reaksi alergi ketika digunakan dalam jangka panjang, dan mengenai keberkesanan jangka panjangnya dalam memperlambat atau menghentikan kemahiran motor dan bahasa yang semakin teruk. Kajian ini akan melibatkan kanak-kanak di bawah usia dua tahun, yang selama ini tidak ada data.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Brineura - Cerliponase Alfa yang selamat dan berkesan?
Syarikat yang memasarkan Brineura akan memastikan bahawa semua profesional penjagaan kesihatan yang diharapkan dapat menggunakan ubat ini dibekalkan dengan bahan pendidikan mengenai cara menggunakannya dan cara mencegah masalah yang berkaitan dengan alat, seperti jangkitan atau halangan.
Cadangan dan langkah berjaga-jaga yang harus diperhatikan oleh profesional kesihatan dan pesakit agar Brineura digunakan dengan selamat dan berkesan juga telah dilaporkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej.
Maklumat lanjut mengenai Brineura - Cerliponase Alfa
Untuk versi lengkap EPAR Brineura, rujuk laman web Agensi: ema.europa.eu/Cari ubat / Ubat manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lebih lanjut mengenai terapi Brineura, baca risalah pakej (disertakan bersama EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat Yatim untuk Brineura boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Cari ubat / Ubat manusia / Penunjuk penyakit jarang.
Maklumat mengenai Brineura - Cerliponase Alfa yang diterbitkan di halaman ini mungkin sudah lapuk atau tidak lengkap. Untuk penggunaan maklumat ini dengan betul, lihat halaman Penafian dan maklumat berguna.
.jpg)
