Apa itu Soliris?
Soliris adalah pekat untuk dijadikan larutan infus. Mengandungi bahan aktif eculizumab.
Untuk apa Soliris digunakan?
Soliris ditunjukkan untuk rawatan pesakit dengan hemoglobinuria nokturnal paroxysmal (PNH), penyakit genetik yang jarang berlaku yang mengancam nyawa yang menyebabkan sel darah merah dapat dilenyapkan (hancur) terlalu cepat. Akibatnya adalah anemia (penurunan jumlah sel darah merah), trombosis (pembentukan gumpalan pada saluran darah) dan urin gelap.
Oleh kerana bilangan pesakit dengan PNH rendah, penyakit ini dianggap 'jarang', dan Soliris ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 17 Oktober 2003.
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.
Bagaimana Soliris digunakan?
Soliris mesti diberikan oleh profesional penjagaan kesihatan, seperti doktor atau jururawat, di bawah pengawasan doktor yang berpengalaman dalam rawatan pesakit dengan gangguan darah.
Rawatan dengan Soliris terdiri daripada infus (tetes ke urat) 600 mg produk selama 25-45 minit sekali seminggu, diikuti dengan dosis 900 mg pada minggu kelima. Selepas itu dos harus dikekalkan pada 900 mg, diberikan kira-kira setiap dua minggu. Sekurang-kurangnya dua minggu sebelum memulakan rawatan Soliris, semua pesakit harus diberi vaksin terhadap meningitis yang disebabkan oleh bakteria. Neisseria meningitidis dan mesti diubah suai mengikut garis panduan semasa.
Pesakit yang menerima Soliris mesti diberi kad khas yang menjelaskan gejala jenis jangkitan tertentu, dengan amaran untuk mendapatkan rawatan perubatan segera sekiranya gejala tersebut berlaku.
Bagaimana Soliris berfungsi?
Bahan aktif dalam Soliris, eculizumab, adalah antibodi monoklonal. Antibodi monoklonal adalah antibodi (sejenis protein) yang dirancang untuk mengenali dan melekat pada struktur tertentu (antigen) di dalam badan. Eculizumab dirancang untuk mengikat untuk melengkapkan protein C5, bagian dari sistem pertahanan tubuh yang disebut "pelengkap." Di PNH, pesakit mengalami kecacatan pada protein CD59 yang terletak di permukaan sel darah merah, yang biasanya mencegah pelengkap menyerang sel . Akibat daripada kecacatan ini, pelengkap merosakkan sel darah merah. Dengan menyekat protein pelengkap C5, eculizumab mencegah pelengkap menyerang sel, mengurangkan lisis sel dan mengurangkan gejala penyakit.
Bagaimana kajian mengenai Soliris?
Kesan Soliris pertama kali diuji dalam model eksperimen sebelum dikaji pada manusia.
Soliris dikaji dalam satu kajian utama yang melibatkan 88 orang dewasa dengan PNH yang telah menerima sekurang-kurangnya empat transfusi untuk anemia pada tahun sebelumnya. Soliris dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy). Ukuran keberkesanan utama adalah jumlah pesakit. Pesakit yang tahap hemoglobin (protein yang terdapat dalam sel darah merah) tetap di atas tahap sasaran individu dan jumlah pemindahan sel darah merah yang diperlukan selama 26 minggu pertama rawatan.
Apakah faedah yang ditunjukkan oleh Soliris semasa kajian?
Soliris lebih berkesan daripada plasebo dalam memperbaiki gejala PNH. Dalam kajian utama, 49% pesakit (21 dari 43) yang dirawat dengan Soliris mempunyai tahap hemoglobin yang stabil dan, secara purata, tidak memerlukan transfusi. Sebagai perbandingan, tidak ada 44 pesakit yang mengambil plasebo mempunyai tahap hemoglobin yang stabil dan mereka memerlukan, secara purata, 10 transfusi.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Soliris?
Kesan sampingan yang paling biasa dengan Soliris (dilihat pada lebih daripada 1 dari 10 pesakit) adalah sakit kepala. Untuk senarai penuh kesan sampingan yang dilaporkan dengan Soliris, lihat risalah pakej.
Soliris tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap eculizumab, protein tikus, atau mana-mana bahan lain, atau yang telah atau disyaki mempunyai kekurangan tambahan. Kerana peningkatan risiko meningitis, Soliris tidak boleh diberikan kepada orang yang dijangkiti Neisseria meningitidis atau yang belum diberi vaksin terhadap bakteria ini.
Mengapa Soliris diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubat untuk Kegunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Soliris lebih besar daripada risikonya untuk rawatan pesakit dengan hemoglobinuria nokturnal paroxysmal (PNH), tetapi menyatakan bahawa bukti untuk manfaat Soliris hanya terhad kepada individu. sebelum ini menjalani perjalanan darah. Jawatankuasa itu mengesyorkan pemberian kebenaran pemasaran untuk Soliris.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Soliris dengan selamat?
Syarikat Soliris akan bersetuju dengan perincian sistem di setiap Negara Anggota yang memastikan bahawa ubat tersebut hanya diedarkan setelah mengesahkan bahawa pesakit telah divaksinasi dengan betul. Ia juga akan memberi maklumat kepada pesakit dan pesakit mengenai keselamatan ubat dan mengesahkan bahawa preskripsi menggunakannya dengan selamat.
Maklumat lanjut mengenai Soliris
Pada 20 Jun 2007, Suruhanjaya Eropah memberi Alexion Europe SAS "Kebenaran Pemasaran" untuk Soliris, yang berlaku di seluruh Kesatuan Eropah.
Untuk ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat Anak Yatim untuk Soliris klik di sini.
Untuk versi lengkap EPAR Soliris klik di sini.
Kemas kini terakhir ringkasan ini: 04-2009
Maklumat mengenai Soliris - eculizumab yang diterbitkan di halaman ini mungkin sudah lapuk atau tidak lengkap. Untuk penggunaan maklumat ini dengan betul, lihat halaman Penafian dan maklumat berguna.
