Apa itu Holoclar dan untuk apa ia digunakan?
Holoclar adalah rawatan yang mengandungi sel induk, digunakan untuk mengganti sel yang rosak di permukaan (epitelium) kornea, membran telus yang melapisi iris (bahagian mata yang berwarna). Ia digunakan pada pesakit dewasa dengan kekurangan sel stem anggota badan yang sederhana hingga teruk yang disebabkan oleh luka bakar okular (termasuk luka bakar kimia). Pesakit dengan keadaan ini tidak mempunyai jumlah sel stem limbal yang mencukupi, yang biasanya campur tangan dalam proses regenerasi kornea, menggantikan sel kornea luaran yang mengalami kerosakan dan penuaan. Holoclar adalah sejenis ubat terapi lanjutan yang disebut 'produk rekayasa tisu', yang merupakan sejenis ubat yang mengandungi sel yang diambil dari limbus pesakit (di sudut kornea) dan kemudian tumbuh di makmal sehingga dapat digunakan untuk memperbaiki permukaan kornea yang rosak. Oleh kerana jumlah pesakit dengan kekurangan sel stem limbal rendah, penyakit ini dianggap 'jarang', dan Holoclar ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 7 November 2008.
Bagaimana Holoclar digunakan?
Holoclar hanya boleh digunakan di rumah sakit, oleh pakar bedah oftalmik yang terlatih dan berkelayakan, dan hanya boleh diberikan kepada pasien yang sel limbalnya telah digunakan dalam pembuatan produk ubat. Pada fasa pertama rawatan, kepingan kecil tisu anggota badan yang sihat (berukuran 1-ˆ "2 mm2) dikeluarkan dari pesakit di rumah sakit dan dihantar pada hari yang sama kepada pengilang ubat. Selepas itu, sel-sel tisu tumbuh di makmal dan dibekukan sehingga tarikh pembedahan disahkan. Sel defrosted digunakan untuk membuat Holoclar dengan menumbuhkannya pada membran yang terdiri dari protein yang disebut fibrin. Holoclar, yang terdiri dari kedua sel dan membran, kemudian dihantar kembali ke hospital, di mana ia segera ditanamkan di mata pesakit sebagai bagian dari pembedahan. Setelah pengambilan tisu limbal, pesakit harus dirawat dengan antibiotik untuk mencegah "jangkitan mata". Selepas pembedahan, pesakit harus menjalani rawatan dengan antibiotik dan ubat anti-radang yang sesuai. Holoclar ditujukan untuk satu rawatan sahaja. Rawatan boleh diulang jika doktor yang merawatnya memerlukannya. Untuk maklumat lebih lanjut, lihat ringkasan. produk (juga termasuk dalam EPAR).
Bagaimana Holoclar berfungsi?
Bahan aktif dalam Holoclar adalah sel-sel limbal pesakit, yang merangkumi sel-sel yang diambil dari permukaan kornea dan sel-sel stem limbal yang tumbuh di makmal. Sebelum menggunakan Holoclar, tisu yang rosak mesti dikeluarkan dari permukaan kornea mata yang terkena. Setelah ditanam di mata, sel-sel kornea Holoclar membantu menggantikan permukaan kornea, sementara sel-sel stem limbal bertindak sebagai takungan untuk sel-sel baru. menjana semula kornea
Apakah faedah yang ditunjukkan oleh Holoclar semasa kajian?
Sebagai sebahagian daripada kajian retrospektif dengan data klinikal yang lalu, Holoclar terbukti berkesan dalam menjana semula permukaan kornea yang stabil pada individu dengan kekurangan sel stem anggota badan yang sederhana hingga teruk yang disebabkan oleh luka bakar. Satu tahun selepas implantasi dengan Holoclar, implan tersebut dianggap berjaya dalam 75 daripada 104 pesakit yang dikaji (sama dengan 72%), berdasarkan kehadiran permukaan kornea yang stabil tanpa kecacatan permukaan dan tanpa atau dengan pencerobohan terhad pada saluran darah baru (kekurangan ciri sel stem limbal khas). Terdapat juga pengurangan gejala pesakit, termasuk rasa sakit dan radang, serta peningkatan penglihatan.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Holoclar?
Kesan sampingan yang paling biasa dengan Holoclar (yang mungkin mempengaruhi lebih daripada 1 dari 10 orang) adalah blepharitis (radang kelopak mata). Untuk senarai lengkap kesan sampingan dan batasan, lihat risalah pakej.
Mengapa Holoclar diluluskan?
Jawatankuasa Agensi untuk Produk Ubat untuk Kegunaan Manusia (CHMP) berpendapat bahawa rawatan Holoclar berkesan dalam memulihkan permukaan kornea yang sihat pada pesakit dengan kekurangan sel stem anggota badan yang sederhana hingga teruk yang disebabkan oleh luka bakar serta memperbaiki gejala dan penglihatan. Jawatankuasa ini berpendapat bahawa bentuk kekurangan sel stem yang sederhana hingga teruk mewakili keadaan serius yang, jika tidak dirawat, boleh mengakibatkan pengurangan teruk, atau kehilangan total penglihatan. Kesan sampingan rawatan dengan Holoclar dapat dikendalikan, CHMP memutuskan bahawa manfaat Holoclar lebih besar daripada risiko dan mengesyorkan agar ia disetujui untuk digunakan di EU. Kesimpulan mengenai keseimbangan manfaat / risiko Holoclar didasarkan pada hasil dua kajian retrospektif (yang dilakukan dengan penggunaan data klinikal yang lalu). Syarikat akan menyediakan data tambahan dari kajian prospektif (yang mencatat hasil sepanjang kajian). Oleh itu, Holoclar telah diberi "persetujuan bersyarat". Ini bermaksud bahawa lebih banyak maklumat mengenai ubat akan tersedia pada masa akan datang, yang dikehendaki oleh syarikat. Setiap tahun Agensi Ubat-ubatan Eropah akan mengkaji maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.
Maklumat apa yang masih ditunggu untuk Holoclar?
Sebagai "persetujuan bersyarat telah diberikan untuk Holoclar, perusahaan yang memasarkan Holoclar akan memberikan data lebih lanjut mengenai ubat tersebut. Khususnya, syarikat akan membuat data mengenai risiko dan manfaat Holoclar tersedia dari kajian klinikal prospektif."
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Holoclar yang selamat dan berkesan?
Rancangan pengurusan risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahawa Holoclar digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rancangan ini, maklumat keselamatan telah ditambahkan ke ringkasan ciri produk dan risalah paket untuk Holoclar, termasuk langkah berjaga-jaga yang harus diikuti oleh profesional dan pesakit kesihatan. Di samping itu, syarikat yang menjadikan Holoclar akan menyediakan profesional pendidikan dengan bahan pendidikan mengenai penggunaan ubat yang selamat, termasuk maklumat mengenai pemilihan dan pemantauan pesakit di akhir kajian serta mengenai melaporkan kesan sampingan. Bahan maklumat pesakit juga akan calon untuk rawatan Maklumat lebih lanjut boleh didapati dalam ringkasan rancangan pengurusan risiko
Maklumat lebih lanjut mengenai Holoclar
Pada 17 Februari 2015, Suruhanjaya Eropah memberikan "Kebenaran Pemasaran" untuk Holoclar, yang berlaku di seluruh Kesatuan Eropah. Untuk maklumat lebih lanjut mengenai terapi Holoclar, baca risalah pakej (disertakan bersama EPAR) atau berjumpa dengan doktor atau ahli farmasi anda. Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat Yatim untuk Holoclar boleh didapati di laman web Agensi: ema.Europa.eu/Cari ubat / Ubat-ubatan manusia / Penamaan penyakit jarang. Kemas kini terakhir ringkasan ini: 02-2015.
Maklumat mengenai Holoclar yang diterbitkan di halaman ini mungkin sudah lapuk atau tidak lengkap. Untuk penggunaan maklumat ini dengan betul, lihat halaman Penafian dan maklumat berguna.
