Apa itu Cystadane?
Cystadane adalah serbuk oral yang mengandungi bahan aktif betaine anhydrous.
Untuk apa Cystadane digunakan?
Cystadane digunakan dalam rawatan homocystinuria, sebagai tambahan untuk terapi lain, seperti vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin), folat, dan diet tertentu.
Homocystinuria adalah penyakit keturunan (genetik) di mana tubuh tidak dapat memetabolisme sepenuhnya asid amino metionin. Metionin secara semula jadi terdapat dalam protein makanan dan biasanya diubah menjadi homosistein, kemudian menjadi sistein. Pesakit yang terkena dari homosistinuria mereka tidak dapat mengubah homosistein Menjadi sistein; akibatnya, homosistein terkumpul dalam darah dan air kencing. Gejala khas homocystinuria termasuk: trombosis (pembentukan gumpalan darah di saluran darah), kerapuhan tulang, kelainan rangka, ektopia lentis (kelainan di mana lensa dipindahkan dari kedudukan normalnya) dan keterbelakangan mental. Ini adalah penyakit serius. Dengan kadar kematian yang tinggi. Cystadane digunakan pada pesakit dengan ketiga-tiga jenis homosistinuria yang diketahui, disebabkan oleh kekurangan zat yang diperlukan untuk metabolisme metionin ("cystathionine beta-synthase" [CBS] atau "5.10 - methylenetetrahydrofolate reductase" [MTHFR ] atau dari kecacatan "metabolisme kobalamin cofactor" (cbl).
Oleh kerana jumlah pesakit dengan homocystinuria rendah, penyakit ini dianggap jarang, dan Cystadane ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 9 Julai 2001.
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.
Bagaimana Cystadane digunakan?
Rawatan dengan Cystadane harus diawasi oleh doktor yang berpengalaman dalam rawatan pesakit dengan homocystinuria.
Dos standard Cystadane yang disyorkan untuk pesakit berusia lebih dari 10 tahun adalah 6 g sehari, dibahagikan kepada dua dos yang sama. Kanak-kanak di bawah umur 10 tahun harus mengambil 100 mg per kilogram berat badan setiap hari, dibahagikan kepada dua dos yang sama. Dos untuk kanak-kanak dapat disesuaikan mengikut tindak balas terhadap rawatan (dipantau dengan mengukur kadar homosistein dalam darah); namun, meningkatkan frekuensi melebihi dua kali sehari atau meningkatkan dos melebihi 150 mg per kilogram berat badan tidak meningkatkan faedah Cystadane. Tujuan rawatan adalah untuk menjaga tahap homosistein plasma di bawah 15 μM atau di bawah nilai normal. serendah mungkin. Ini biasanya dicapai dalam satu bulan.
3 sudu pengukur dibekalkan dengan Cystadane, memberikan 100 mg, 150 mg dan 1 g
habuk. Dos harus dilarutkan sepenuhnya dalam air, jus, susu, susu formula atau makanan dan harus ditelan sebaik sahaja dicampurkan.
Bagaimana Cystadane berfungsi?
Betaine adalah bahan semula jadi yang diekstrak dari bit gula. Dalam homocystinuria, betaine menurunkan kadar homosistein plasma dengan memfasilitasi reaksi dalam tubuh yang disebut "remethylation", di mana homocysteine diubah kembali menjadi metionin, sehingga memperbaiki gejala penyakit.
Bagaimana kajian mengenai Cystadane?
Syarikat itu menyampaikan data mengenai Cystadane dari literatur ilmiah. Antaranya ialah 202 laporan yang menggambarkan kesan Cystadane, yang diberikan pada pelbagai dos, pada tahap homocysteine pada pesakit homocystinuria yang berumur berbeza. Maklumat mengenai gejala, dos dan jangka waktu perawatan, serta ubat lain yang diambil juga diberikan untuk 140 pasien
pada masa yang sama. Sebilangan besar pesakit juga mengambil vitamin B6 atau B12, atau folat. Maklumat dari kajian ini dibandingkan dengan laporan yang diterbitkan yang menggambarkan hasil yang diperhatikan pada pesakit yang tidak dirawat dengan penyakit yang sama.
Apa faedah yang ditunjukkan Cystadane semasa kajian?
Pesakit yang menggunakan Cystadane menunjukkan penurunan kadar homocysteine yang lebih tinggi daripada pesakit yang tidak dirawat, yang berkaitan dengan peningkatan gejala kardiovaskular (jantung dan saluran darah) dan peningkatan sistem saraf yang dilaporkan oleh kira-kira tiga perempat pesakit yang menjalani rawatan dengan Cystadane. Ubat ini berkesan untuk merawat pesakit dengan ketiga-tiga jenis homosistinuria.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Cystadane?
Kesan sampingan yang paling kerap berlaku dengan Cystadane (dilihat pada lebih daripada 1 dari 10 pesakit) adalah tahap
tahap metionin plasma meningkat. Tahap metionin perlu dipantau pada pasien yang menggunakan Cystadane, kerana peningkatan tahap ini mungkin terkait dengan edema otak (pembengkakan otak). Pesakit yang mengalami gejala edema serebrum seperti sakit kepala pagi dengan muntah atau perubahan visual harus memberitahu doktor mereka, kerana rawatan dengan Cystadane mungkin perlu dihentikan. Untuk senarai penuh kesan sampingan yang dilaporkan dengan Cystadane, lihat Leaflet Pakej. Cystadane tidak boleh digunakan pada pesakit yang hipersensitif (alergi) terhadap betaine.
Mengapa Cystadane diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubat untuk Kegunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahawa, walaupun terdapat kajian sistematik terhad yang dilakukan dengan Cystadane, ubat ini berguna sebagai terapi tambahan dalam rawatan homosistinuria, sebagai tambahan untuk terapi berasaskan vitamin dan dalam kombinasi dengan diet khusus Jawatankuasa ini menyatakan bahawa Cystadane bukan pengganti rawatan lain.
CHMP memutuskan bahawa manfaat Cystadane lebih besar daripada risikonya sebagai rawatan tambahan untuk homocystinuria, apabila digunakan sesuai dengan petunjuk produk, dan oleh itu mengesyorkan agar ia diberi Kebenaran Pemasaran.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Cystadane dengan selamat?
Syarikat yang membuat Cystadane akan menubuhkan daftar pesakit yang mengambil ubat tersebut
pantau keselamatan mereka. Secara khusus, ia akan memantau kes edema serebrum, yang telah diperhatikan pada sebilangan kecil pesakit semasa percubaan ubat.
Maklumat lain mengenai Cystadane:
Pada 15 Februari 2007, Suruhanjaya Eropah memberikan Orphan Europe SARL sebagai "Kebenaran Pemasaran" untuk Cystadane, yang berlaku di seluruh Kesatuan Eropah.
Untuk mendaftarkan sebutan Cystadane sebagai ubat yatim, klik di sini.
Untuk versi penuh EPAR Cystadane klik di sini.
Kemas kini terakhir ringkasan ini: 01-2007.
Maklumat mengenai Cystadane - Betaine Anhydrous yang diterbitkan di halaman ini mungkin sudah lapuk atau tidak lengkap. Untuk penggunaan maklumat ini dengan betul, lihat halaman Penafian dan maklumat berguna.
.jpg)
