Replagal - Agalsidase alfa

Apa itu Replagal?

Replagal adalah penyelesaian untuk infusi, yang mengandungi bahan aktif agalsidase alfa.

Untuk apa Replagal digunakan?

Replagal digunakan untuk merawat pesakit dengan penyakit Fabry, keadaan yang jarang diwarisi.
Pesakit yang menderita penyakit ini mempunyai kekurangan enzim alpha-galactosidase A. Enzim ini biasanya memecah lipid globotriaosylceramide (Gb3). Sekiranya enzim ini hilang, Gb3 tidak dapat dipecah dan terkumpul dalam sel, misalnya pada sel-sel tersebut buah pinggang.
Pesakit dengan penyakit Fabry boleh mempunyai pelbagai gejala, termasuk penyakit serius, seperti kegagalan buah pinggang, masalah jantung dan strok.
Oleh kerana bilangan pesakit dengan penyakit Fabry rendah, penyakit ini dianggap 'jarang' dan Replagal ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan untuk mengobati penyakit jarang) pada 8 Ogos 2000.
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Bagaimana Replagal digunakan?

Replagal mesti diberikan di bawah pengawasan doktor yang pakar dalam rawatan penyakit Fabry atau penyakit metabolik yang diwarisi. Ia diberikan sebagai infus intravena 0,2 mg / kg berat badan selama 40 minit setiap 2 minggu. Kesan Replagal yang diberikan kepada anak-anak telah diperiksa dalam beberapa kajian dan oleh itu telah disarankan agar Replagal dapat digunakan pada anak-anak dari 7 hingga 7 tahun. 18 tahun pada dos yang sama. Pesakit yang mengalami masalah buah pinggang yang teruk mempunyai tindak balas yang lebih rendah terhadap rawatan. Replagal bertujuan untuk penggunaan jangka panjang.

Bagaimana Replagal berfungsi?

Replagal adalah terapi penggantian enzim, yang merupakan terapi yang menyediakan pesakit dengan enzim yang mereka kekurangan. Replagal bertujuan untuk menggantikan enzim manusia alpha-galactosidase A, yang kekurangan penderita penyakit Fabry. Bahan aktif dalam Replagal, agalsidase alfa, adalah salinan enzim manusia yang dihasilkan dengan kaedah yang disebut 'teknologi DNA rekombinan': enzim dibuat oleh sel yang telah menerima gen (DNA) yang membuatnya mampu menghasilkan enzim . Enzim penggantian ini mendorong pemecahan Gb3 mencegah pengumpulannya dalam sel.

Bagaimana kajian semula Replagal?

Replagal telah dikaji dalam dua kajian klinikal yang melibatkan seramai 40 pesakit lelaki. Replagal dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy); dalam satu kajian pengaruhnya terhadap kesakitan diukur, sementara dalam kajian lain pengaruhnya terhadap penghapusan Gb3 dari ventrikel kiri (miokardium) diperiksa. Satu kajian pada 15 pesakit wanita (pembawa) juga dilakukan.
Replagal juga telah dikaji pada 24 kanak-kanak berusia antara 6 hingga setengah hingga 18 tahun.

Apakah faedah yang ditunjukkan oleh Replagal semasa kajian?

Selepas terapi selama 6 bulan, Replagal mengurangkan kesakitan pada pesakit yang dirawat berbanding dengan mereka yang menerima plasebo (rawatan dummy). Replagal menghasilkan pengurangan purata jisim ventrikel kiri sebanyak 11.5 g, sementara pesakit yang dirawat dengan plasebo mengalami peningkatan 21.8 g. Hasil ini menunjukkan bahawa gejala penyakit bertambah baik atau penyakitnya tetap stabil. Pada wanita, kesannya setanding dengan hasil yang dilihat pada lelaki. Kanak-kanak yang mendapat rawatan Replagal selama 6 bulan tidak menunjukkan peningkatan jisim jantung dan kadar Gb3 darah menurun.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Replagal?

Kesan sampingan yang paling biasa (dilihat pada lebih daripada satu daripada 10 pesakit semasa kajian) disebabkan oleh infus dan bukannya ubat itu sendiri. Ini terutamanya adalah menggigil, sakit kepala, mual, pyrexia (demam), kemerahan muka dan keletihan ( keletihan), yang umumnya tidak serius. Kesan sampingan lain yang sangat biasa termasuk rasa sakit dan ketidakselesaan. Kesan sampingan yang dilaporkan pada kanak-kanak adalah serupa dengan yang dilihat pada orang dewasa. Untuk senarai penuh kesan sampingan yang dilaporkan dengan Replagal, lihat rujuk risalah pakej .
Pesakit yang menggunakan Replagal dapat mengembangkan antibodi (protein yang dihasilkan sebagai reaksi terhadap Replagal, yang dapat mengganggu perawatan).
Replagal tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap agalsidase alfa atau ramuan ubat lain.

Mengapa Replagal diluluskan?

Jawatankuasa Produk Ubat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa bagi pesakit dengan penyakit Fabry, rawatan dengan Replagal dapat menghasilkan manfaat klinikal dalam jangka panjang. CHMP memutuskan bahawa manfaat Replagal lebih besar daripada risikonya dan mengesyorkan agar diberikan Kebenaran Pemasaran untuk ubat tersebut.
Replagal telah disahkan "dalam keadaan yang luar biasa" kerana, karena digunakan untuk mengobati penyakit yang jarang terjadi, tidak mungkin mendapatkan maklumat yang lebih terperinci mengenai ubat tersebut. Agensi Ubat Eropah (EMEA) mengkaji maklumat baru yang tersedia setiap tahun dan ringkasan ini akan dikemas kini jika perlu.

Maklumat apa yang masih ditunggu untuk Replagal?

Syarikat yang membuat Replagal akan melakukan kajian lanjutan mengenai ubat tersebut, terutama untuk mendapatkan hasil terapi selama 5 tahun, dos lain, dos penyelenggaraan dan kajian pada anak-anak.

Maklumat lebih lanjut mengenai Replagal

Pada 3 Ogos 2001, Suruhanjaya Eropah memberikan TKT Europe AB "Kebenaran Pemasaran" untuk Replagal, yang berlaku di seluruh Kesatuan Eropah. "Kebenaran Pemasaran" diperbaharui pada 3 Ogos 2006. Untuk pendaftaran status anak yatim Replagal, klik di sini.
Untuk EPAR Replagal versi penuh, klik di sini.

Kemas kini terakhir ringkasan ini: 02-2007

Maklumat mengenai Replagal - Agalsidase alfa yang diterbitkan di halaman ini mungkin sudah lapuk atau tidak lengkap. Untuk penggunaan maklumat ini dengan betul, lihat halaman Penafian dan maklumat berguna.