Apa itu Spinraza - Nusinersen dan untuk apa ia digunakan?
Spinraza adalah ubat yang digunakan untuk merawat atrofi otot spinal 5q (SMA), penyakit genetik yang menyebabkan kelemahan otot dan atrofi, termasuk otot paru-paru. Penyakit ini dikaitkan dengan kecacatan pada kromosom 5q dan gejala biasanya bermula sejurus selepas kelahiran.
Oleh kerana bilangan pesakit dengan SMA rendah, penyakit ini dianggap 'jarang', dan Spinraza ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 2 April 2012.
Spinraza mengandungi bahan aktif nusinersen.
Bagaimana Spinraza digunakan?
Spinraza hanya boleh didapati dengan preskripsi dan rawatan harus dimulakan oleh doktor yang berpengalaman dalam pengurusan SMA.
Ubat ini boleh didapati sebagai penyelesaian suntikan dalam botol 12 mg. Ia diberikan sebagai suntikan intratekal (di punggung bawah, terus ke tulang belakang) oleh doktor atau jururawat yang berpengalaman dalam melakukan prosedur ini. Pesakit mungkin perlu dibius (diberi ubat untuk menenangkannya) sebelum memberikan Spinraza.
Dos yang disyorkan adalah 12 mg (satu botol) untuk diberikan secepat mungkin setelah pesakit didiagnosis menghidap SMA. Dos pertama harus diikuti dengan 3 dos lagi, selepas 2, 4 dan 9 minggu dan kemudian dengan satu dos setiap 4 bulan selepas itu. Rawatan harus diteruskan selagi pesakit mendapat manfaatnya. Untuk maklumat lebih lanjut, lihat risalah pakej.
Bagaimana Spinraza - Nusinersen berfungsi?
Pesakit dengan SMA kekurangan protein yang disebut 'motor neuron survival factor' (SMN), yang penting untuk kelangsungan hidup dan fungsi normal neuron motorik (sel saraf di saraf tunjang yang mengawal pergerakan otot). Protein SMN dihasilkan oleh dua gen, SMN1 dan SMN2. Pesakit dengan SMA kekurangan gen SMN1 tetapi mempunyai gen SMN2 yang kebanyakannya menghasilkan protein SMN pendek yang tidak berfungsi sama seperti protein panjang penuh.
Spinraza adalah oligonukleotida antisense sintetik (sejenis bahan genetik) yang membolehkan gen SMN2 membuat protein panjang penuh yang dapat berfungsi dengan normal. Ini menggantikan protein yang hilang, sehingga melegakan gejala penyakit.
Apakah faedah yang ditunjukkan Spinraza - Nusinersen semasa kajian?
Satu kajian utama yang melibatkan 121 bayi (usia rata-rata 7 bulan) dengan SMA menunjukkan bahawa Spinraza berkesan dalam meningkatkan pergerakan jika dibandingkan dengan plasebo (suntikan dummy).
Setelah satu tahun menjalani rawatan, 51% bayi yang mendapat Spinraza (37 dari 73) mengalami kemajuan dalam mengembangkan kawalan kepala, menggulung, duduk, merangkak, berdiri dan berjalan, sementara tidak Tidak ada kemajuan yang serupa pada bayi yang menerima plasebo. , kebanyakan bayi yang dirawat dengan Spinraza bertahan lebih lama dan memerlukan pernafasan dibantu lebih lambat daripada yang menerima plasebo.
Kajian lain sedang dijalankan untuk menilai keberkesanan Spinraza pada kanak-kanak dengan SMA yang kurang teruk dan didiagnosis pada peringkat kemudian (usia rata-rata 3 tahun). Analisis sementara menunjukkan hasil yang konsisten dengan bayi yang mengalami penyakit ini pada awalnya.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Spinraza - Nusinersen?
Kesan sampingan yang paling biasa dengan Spinraza (yang mungkin mempengaruhi lebih daripada 1 dari 10 orang) adalah sakit kepala dan sakit belakang; bagaimanapun, pada neonatus kesan sampingan ini tidak dapat dinilai kerana mereka tidak dapat menyampaikannya. Kesan sampingan ini dipercayai disebabkan oleh suntikan ke tulang belakang yang diberikan untuk memberi ubat.
Untuk senarai lengkap kesan sampingan dan batasan yang dilaporkan dengan Spinraza, lihat risalah pakej.
Mengapa Spinraza - Nusinersen diluluskan?
Dalam penilaiannya, Jawatankuasa Produk Ubat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyedari sifat serius penyakit ini dan keperluan mendesak untuk rawatan yang berkesan.
Spinraza terbukti membawa peningkatan yang bermakna secara klinikal pada anak kecil dengan penyakit ini dalam tahap keparahan yang berbeza-beza. Walaupun ubat tersebut belum diuji pada pesakit dengan bentuk SMA yang paling teruk dan ringan, ubat ini diharapkan dapat memberikan manfaat yang serupa kepada pesakit ini.
Kesan sampingan dianggap dapat diatasi kerana kebanyakannya berkaitan dengan cara pentadbiran ubat.
Oleh itu, CHMP memutuskan bahawa faedah Spinraza lebih besar daripada risikonya dan mengesyorkan agar ia diluluskan untuk digunakan di EU.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Spinraza - Nusinersen yang selamat dan berkesan?
Syarikat yang memasarkan Spinraza akan menyelesaikan kajian berterusan mengenai keselamatan dan keberkesanan jangka panjang ubat pada pesakit yang mempunyai gejala SMA dan pada pesakit yang belum mempunyai gejala.
Cadangan dan langkah berjaga-jaga yang harus diperhatikan oleh profesional penjagaan kesihatan dan pesakit agar Spinraza digunakan dengan selamat dan berkesan juga telah dilaporkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej.
Maklumat lanjut mengenai Spinraza - Nusinersen
Untuk versi penuh EPAR Spinraza, sila rujuk laman web Agensi: ema.europa.eu/Cari ubat / Ubat manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lebih lanjut mengenai terapi Spinraza, baca risalah pakej (disertakan bersama EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat Yatim untuk Spinraza boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Cari ubat / Ubat-ubatan manusia / Penetapan penyakit jarang.
Maklumat mengenai Spinraza - Nusinersen yang diterbitkan di halaman ini mungkin sudah lapuk atau tidak lengkap. Untuk penggunaan maklumat ini dengan betul, lihat halaman Penafian dan maklumat berguna.
